Madrigal Pharmaceuticals — це біофармацевтична компанія, розташована поблизу Філадельфії. В її фокусі така хвороба як неалкогольний стеатогепатит (НАСГ) та розробка нових препаратів для його лікування. У 2024 році компанія досягла успіху в цій сфері, а саме – одержала дозвіл від FDA на використання створеного препарату для лікування дорослих пацієнтів з НАСГ та фіброзом, але без цирозу печінки. Розповідаємо докладніше про компанію та її продукт. Далі на philadelphia.name.
Керівництво Madrigal Pharmaceuticals
Madrigal Pharmaceuticals має сильну та активну команду. Засновниця, директорка, головний лікар та очільниця відділу досліджень і розвитку компанії – докторка медичних наук Ребекка Тауб. Розробкою лікарських препаратів дослідниця займається понад 20 років, а саме працювала в:
- VIA Pharmaceuticals (старша віцепрезидентка з досліджень і розробок);
- Hoffmann-La Roche (віцепрезидентка з дослідження метаболічних захворювань);
- Bristol Myers Squibb;
- DuPont Pharmaceuticals.
Крім того, пані Тауб викладала в Університеті Пенсільванії генетику та медицину.
Головним виконавчим директором компанії є Білл Сібольд. Він працює в сфері біофармації понад 30 років та раніше працював віцепрезидентом у компанії Sanofi та очолював підрозділ цієї компанії в Північній Америці. Тоді він керував понад 10 000 співробітників, а також був членом виконавчого комітету. Крім того, пан Сібольд працював у таких відомих компаніях як Avanir Pharmaceuticals, Lycera Corp. та Biogen.
Разом їм вдалось зібрати команду провідних фахівців, які вирішили створити препарат для лікування неалкогольного стеатогепатиту (НАСГ), що є доволі конкурентною сферою. Проте амбітні плани філадельфійської компанії були втілені в життя.
Препарат для лікування НАСГ
У 2024 році Madrigal Pharmaceuticals стала першою фармацевтичною компанією, препарат якої для лікування НАСГ був схвалений Управлінням з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA). Це важке захворювання печінки також відомо як стеатогепатит та пов’язане з метаболічною дисфункцією. Багато пацієнтів залишаються недіагностованими, а інші не мали адекватного лікування.
Тож, восени 2023 року Madrigal Pharmaceuticals надала свою розробку до FDA, а в березні 2024 року отримала схвалення для препарату, що тепер будуть призначати разом із дієтою та фізичними вправами для лікування НАСГ, що супроводжується фіброзом печінки. Міжнародна непатентована назва нового препарату – ресметіром, а на ринку США він продаватиметься під брендом Rezdiffra.
Новий препарат є пероральним бета-селективним агоністом бета-рецепторів трийодтироніну (THR-β). Він має множинну терапевтичну дію на печінку та сприяє нормалізації обміну жирів в організмі людини. Відповідно до даних клінічних досліджень, його призначення можливе без проведення біопсії печінки, що збільшить кількість призначень та матиме позитивний вплив на лікування хворих на НАСГ.
Порівняно швидке схвалення нового препарату FDA пов’язано з даними двох етапів третьої фази клінічних досліджень нового засобу, які надала компанія. Згідно з ними, більшість пацієнтів, які отримували ресметіром, мали позитивні зміни в гістологічних показниках порівняно з групою, яка приймала плацебо.
Ціна за річний курс препарату від виробника складає 47 400 доларів. Передбачуваний обсяг продажів складатиме 2–3 мільярди доларів на рік. Деякі експерти вважають, що за таких умов Madrigal Pharmaceuticals буде поглинута більшою фармацевтичною корпорацією, але керівництво компанії не коментує такі думки та продовжує свою діяльність у раніше визначеному напрямку.
Варто зазначити, що до появи розробки Madrigal Pharmaceuticals всі спроби створення такого лікарського засобу та його виведення на фармацевтичний ринок зазнавали невдачі. Таким чином, філадельфійська компанія змогла випередити такі компанії, як Albireo, Intercept, Genfit, Gilead, Cirius, CymaBay, NGM Biopharma та багато інших.
Що таке НАСГ?
НАСГ – це одна з основних причин смертності, пов’язаних з хворобами печінки. Пацієнти, які страждають на цю хворобу, мають підвищений ризик розвитку серцево-судинних захворювань, таких як інсульти та інфаркти, та підвищений ризик смерті від них. Як правило, вони мають такі супутні захворювання, як підвищений артеріальний тиск, ожиріння та цукровий діабет другого типу.
Хвороба супроводжується фіброзом тканин печінки, внаслідок чого вона перестає виконувати свою функцію детоксикації організму. В США саме НАСГ є одним з основних показань до трансплантації печінки, але такий шлях лікування дуже дорогий та важкий. Саме тому створення специфічних лікарських засобів стало важливим завданням для фармацевтичної галузі.
Madrigal Pharmaceuticals вдалось створити селективний агоніст рецептора тиреоїдного гормону та довести його ефективність у клінічних дослідженнях. З огляду на надану інформацію, FDA швидко схвалило новий препарат для перорального прийому. Тож, тепер пацієнти мають можливість якісного та своєчасного лікування.
