Madrigal Pharmaceuticals – это биофармацевтическая компания, расположенная вблизи Филадельфии. В ее фокусе такая болезнь, как неалкогольный стеатогепатит (НАСГ) и разработка новых препаратов для его лечения. В 2024 году компания добилась успеха в этой сфере, а именно – получила разрешение от FDA на использование созданного препарата для лечения взрослых пациентов с НАСГ и фиброзом, но без цирроза печени. Рассказываем подробнее о компании и ее продукте. Далее на philadelphia.name.
Руководство Madrigal Pharmaceuticals
У Madrigal Pharmaceuticals сильная и активная команда. Основательница, директор, главный врач и руководитель отдела исследований и развития компании – доктор медицинских наук Ребекка Тауб. Разработкой лекарственных препаратов исследовательница занимается более 20 лет, а именно работала в:
- VIA Pharmaceuticals (старший вице-президент по исследованиям и разработкам);
- Hoffmann-La Roche (вице-президент по исследованию метаболических заболеваний);
- Bristol Myers Squibb;
- DuPont Pharmaceuticals.
Кроме того, Тауб преподавала в Университете Пенсильвании генетику и медицину.
Главным исполнительным директором компании является Билл Сибольд. Он работает в сфере биофармации более 30 лет и ранее работал вице-президентом в Sanofi и возглавлял подразделение этой компании в Северной Америке. Тогда он руководил более 10000 сотрудников, а также был членом исполнительного комитета. Кроме того, Сибольд работал в таких известных компаниях, как Avanir Pharmaceuticals, Lycera Corp. и Biogen.
Вместе им удалось собрать команду ведущих специалистов, решивших создать препарат для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ), что является достаточно конкурентной сферой. Однако амбициозные планы филадельфийской компании были воплощены в жизнь.
Препарат для лечения НАСГ
В 2024 году Madrigal Pharmaceuticals стала первой фармацевтической компанией, препарат которой для лечения НАСГ был одобрен Управлением по контролю качества пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Это тяжелое заболевание печени также известно как стеатогепатит и связано с метаболической дисфункцией. Многие пациенты остаются недиагностированными, а другие не имели адекватного лечения.
Осенью 2023 года Madrigal Pharmaceuticals предоставила свою разработку в FDA, а в марте 2024 года получила одобрение для препарата, который теперь будут назначать вместе с диетой и физическими упражнениями для лечения НАСГ, который сопровождается фиброзом печени. Международное непатентованное название нового препарата – ресметиром, а на рынке США он будет продаваться под брендом Rezdiffra.
Новый препарат является пероральным бета-селективным агонистом бета-рецепторов трийодтиронина (THR-β). Он оказывает множественное терапевтическое действие на печень и способствует нормализации обмена жиров в организме человека. Согласно данным клинических исследований, его назначение возможно без проведения биопсии печени, что увеличит количество назначений и положительно повлияет на лечение больных НАСГ.
Сравнительно быстрое одобрение нового препарата FDA связано с данными двух этапов третьей фазы клинических исследований нового средства, предоставленных компанией. Согласно им, большинство пациентов, получавших ресметиром, имели положительные изменения в гистологических показателях по сравнению с группой, принимавшей плацебо.
Цена за годовой курс препарата от производителя составляет 47400 долларов. Предполагаемый объем продаж будет составлять 2–3 миллиарда долларов в год. Некоторые эксперты считают, что в таких условиях Madrigal Pharmaceuticals будет поглощена большей фармацевтической корпорацией, но руководство компании не комментирует такие мнения и продолжает свою деятельность в ранее определенном направлении.
Стоит отметить, что до появления разработки Madrigal Pharmaceuticals все попытки создания такого лекарственного средства и его вывод на фармацевтический рынок терпели неудачу. Таким образом, филадельфийская компания смогла опередить такие компании, как Albireo, Intercept, Genfit, Gilead, Cirius, CymaBay, NGM Biopharma и многие другие.
Что такое НАСГ?
НАСГ – одна из основных причин смертности, связанных с болезнями печени. Пациенты, страдающие этой болезнью, имеют повышенный риск развития сердечно-сосудистых заболеваний, таких как инсульты и инфаркты, и повышенный риск смерти от них. Как правило, они имеют такие сопутствующие заболевания, как повышенное артериальное давление, ожирение и сахарный диабет второго типа.
Болезнь сопровождается фиброзом тканей печени, вследствие чего она перестает выполнять свою функцию детоксикации организма. В США именно НАСГ является одним из основных показаний к трансплантации печени, но такой путь лечения очень дорог и тяжел. Именно поэтому создание специфических лекарственных средств явилось важной задачей для фармацевтической отрасли.
Madrigal Pharmaceuticals удалось создать селективный агонист рецептора тиреоидного гормона и доказать его эффективность в клинических исследованиях. Ввиду предоставленной информации, FDA быстро одобрило новый препарат для перорального приема. Теперь пациенты имеют возможность качественного и своевременного лечения.
